enkes综合征，虽然人数只有61名，但是患儿通常只能活上叁四年，即便是服用组氨酸铜之类的缓解药剂，也无法多活几年。
这样的病症，绝症指数极高，无疑具有高优先级。
总之，叁清的罕见病攻克清单上，这叁个因素都是要需要考虑进去，才能在有限的研发资源上做出分配，力争挽救更多的病人。
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现年42岁的张磊，是一位互联网大厂的高管，企鹅的副总裁，由于是创业元老，他早已实现了财富自由。
然而，在他刚过不惑之年不久，他发现自己成了一名渐冻症（ALS）患者。
患上这个病后，他的人生走上了不同的道路。
在职场上是叱吒风云的商务精英，而患上渐冻症后，他却成为“孤独失望的绝症病人。
在渐冻症面前，他的防线全部崩塌。
渐冻症又名肌萎缩侧索硬化症，是一种罕见的运动神经元疾病，大家熟悉的霍金教授，就在漫长岁月中与ALS勇敢斗争。
从发现第一例渐冻症患者有100多的历史，但目前临床上仍没有找到发病病因和治疗办法，这是一种比癌症还可怕的疾病，一旦被确诊，就相当于被判了死刑。
我国有20万渐冻症患者，遍地寻医的患者有成千上万，一旦患上渐冻症，患者的肌肉会逐渐萎缩，最终导致不能走路，呼吸困难和吞咽困难，而大约有8成的患者在确诊后的5年内就会死亡。
如果花钱就能治疗的话，张磊就完全不用为自己的生命担心。
关键是渐冻症连有钱都没用，根本无药可医。
目前国际上只有一种叫“力如太”的药物，可延缓患者叁个月的生命周期，但无法治愈渐冻症。
而医生往往也会直白地告诉患者，确诊之后，一般5年内就会死亡。
张磊瞬间绝望了。
他才结婚生子不到两年，怎么想都不甘心就这样放弃。
难道有钱也不能换来身体健康吗？
哪怕散尽家财，他也要为自己争取一条活路。
于是，他思前想后，做了一个疯狂的决定：建立一家公司，攻克渐冻症这一绝症。
不仅如此，他还成立‘渐愈互助之家’，给渐冻症患者交流和治疗的平台。
短短叁年内，张磊在这个平台上投入几千万资金，建立起全球最大的单体数据库。
一直到叁清公布基因药之前，这个平台已有6条药物线正在开发，虽然不一定能够及时研发成功，但起码多给了患有渐冻症的人一丝希望，在很大程度上鼓励着他们，能让他们更坚强地面对病情。
张磊第一时间关注到了叁清的罕见病基因药研发，出于慎重起见，他等了一段时间，直到第二款Menkes基因药也问世之后，他才终于确定下来。
叁清确实有实力，也一直在不断研发罕见病基因药物。
他顿时激动万分，很快联系了叁清，愿意出千万巨资赞助渐冻症的基因药物研发。
经过一番商谈，龙图APP上正式开展了渐冻症的众筹活动。
张磊二话不说，当即捐出第一笔资金，数额为一千万。
他还发动人脉进行广泛宣传，并联合渐冻症慈善基金一起进行募捐。
渐冻症的众筹资金在以肉眼可见的数字每天飞速增长。
短短一周时间，数额就达到了数千万，这其中，数万渐冻症患者无疑出力巨大，他们有力出力，有钱出钱，几乎每个人都捐了数百元，才凑出了一个极为可观的数目。
这笔钱，对叁清来说，已经可以覆盖一部分研发成本了。
于是，没过多久，众筹活动圆满结束，总共募集到近六千万的资金，而叁清也宣布，将成立专门的渐冻症研发小组，争取早日研发出基因药物。
这不是科研项目的第一次众筹，但却是基因药物的第一次众筹。
众筹的成功无疑刺激到了其他罕见病患者，他们也开始有样学样，纷纷在龙图上面发起了众筹。
众筹成功的话，这笔资金会成为叁清的研发赞助费，如果失败的话，资金会原路退回用户账号。
所以患者们也非常放心，他们只想早点促成叁清对自身疾病的基因药研发。
毕竟，谁不想像SMA和Menkes患者一样，几针下去，彻底解除痛苦呢。
只不过，并不是所有的众筹都能立即成功的，叁清选择下一个研发目标，无疑有自己的标准，暂时不符合的，只能是先慢慢等待着。
随着众筹和投票等活动的推进，罕见病患者的甄别和寻找这一问题，正在逐步得到解决。
相比常见病和慢病的疾病管理，罕见病患者对服务具有更大的黏性，有的患者也会自发搭建平台，互帮互助，互通信息，科普药品，并分享好的医生给病友认识。